商傳媒｜康語柔／綜合外電報導
生技公司Dyno Therapeutics, Inc.於昨日（5月13日）在第29屆美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上，宣布推出兩款全新的腺相關病毒（AAV）基因遞送載體，分別鎖定中樞神經系統（CNS）與肌肉疾病的治療。同時，該公司也分享了其人工智慧（AI）平台的最新進展，旨在加速基因藥物的研發，以更具成本效益的方式為罕見疾病患者帶來希望。
新發表的兩款載體Dyno-9zh與Dyno-n96，其中Dyno-9zh專為有效穿越血腦屏障、在中樞神經系統實現廣泛轉導而設計。研究顯示，無論是在非人靈長類動物（NHP）或小鼠模型中，Dyno-9zh在靜脈注射後皆能有效將基因遞送至中樞神經系統，並顯著降低對肝臟的生物分佈，其神經元轉導效率可媲美TTM-027，在小鼠中樞神經系統轉導效率更高出約兩倍。另一款載體Dyno-n96則是一種優化過的AAVrh74載體，相較於AAVrh74，Dyno-n96在非人靈長類動物中展現出更佳的骨骼與心肌遞送效率，同時改善了肝臟去靶向性，且所需劑量遠低於目前市面上的肌肉基因療法。
Dyno Therapeutics亦更新了先前發表的載體數據。Dyno-yp2於2026年1月首次公開，這款透過TfR1介導的中樞神經系統載體，在人類化TfR小鼠中，能達到近乎完全的中樞神經系統轉導及顯著的肝臟去靶向性。實驗結果指出，Dyno-yp2的神經元轉導效率較BI-hTfR1v2高出1.9倍，較BI-hTfR1高出3.5倍，同時肝臟生物分佈大幅降低。此外，Dyno-bn8載體於2025年11月問世，其在非人靈長類動物中對於骨骼與心肌的遞送展現出增強的效力與有利的生物分佈特性，為治療肌肉失養症及弗里德萊希共濟失調（Friedreich’s Ataxia）等神經肌肉疾病提供了新方案。
該公司在AI平台方面的進展也備受矚目。Dyno Psi-1是一個開源、權重公開的AI基礎模型，於2026年3月在輝達（NVIDIA）GTC大會上首次發布，該模型在NVIDIA DGX Cloud上進行訓練，能生成式設計蛋白質結合劑作為治療性酬載與蛋白質生物製劑。另一平台Dyno Phi，則是一個開放的代理式治療開發平台，其應用程式介面（API）正擴展至罕見疾病社群，協助患者、基金會及藥廠更好地理解疾病、探尋治療選項並設計新型基因藥物。
Dyno Therapeutics執行長暨共同創辦人Eric D. Kelsic博士表示：「我們推出的每一款載體，都展現了將深厚的生物學洞察、大規模平行多重體內實驗，以及最先進的蛋白質設計AI模型結合的強大潛力。這些新載體再次提升了標準，每年合作夥伴在為其治療計畫選擇適合的基因遞送載體時，能擁有更多選擇與更大的信心。這正是基因醫學領域快速發展應有的樣貌。」
Dyno Therapeutics應用AI技術來建構基因遞送與序列設計平台，致力於提升「基因主導權」（Genetic Agency）——即個體在基因層面採取行動以活出更健康生活的能力。該公司透過與羅氏（Roche）、安斯泰來製藥（Astellas）等領先基因療法開發商及輝達等科技公司進行策略合作，確保這些改變生命的技術能嘉惠更多患者。
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