美國FDA放寬實境數據運用規範 醫療器材審批可採去識別化資料

商傳媒｜康語柔／綜合外電報導

美國食品藥物管理局（FDA）於2025年12月發布更新指南，允許醫療器材製造商在監管審批過程中，提交去識別化的實境數據（Real-World Data, RWD）作為實境證據（Real-World Evidence, RWE），無須再提供可識別的病人層級資料。這項變革旨在加速醫療器材的開發與上市流程，同時降低相關成本，並提升監管效率。

根據《Drug Discovery News》報導，此前的實務限制要求藥廠在申請時提供可識別的病人數據，使得實境證據的應用受到侷限。自2016年以來，僅有35項藥物、生物製劑或疫苗的申請案曾納入RWE，相較之下，同期超過250項醫療器材的上市前授權已採用RWE。新的指南特別針對醫療器材，解決了近年來RWE應用在醫療器材授權數量趨於平穩的問題。

Inovalon商務策略副總裁 Jen Lamppa 表示，美國FDA的這項更新提升了去識別化病人數據所建構的實境證據之清晰度。她強調，無論數據是否去識別化，指南均強化了數據可靠性與穩健性的標準，要求具備可證明的數據來源、品質檢查及處理流程。此舉將使得電子健康紀錄（EHRs）、保險理賠資料和疾病登記等來源的數據，能在不需提供病人身份資訊的情況下，支持醫療器材的提交申請。

新指南的立即影響主要集中在醫療器材領域。其效益包含減少臨床試驗規模、縮短時程，並降低開發成本，特別是在病人招募困難的疾病領域。Jen Lamppa 指出，大型去識別化數據集的取得，將更容易建立能反映標準照護病患族群的外部控制組，而不必傳統地招募與徵求這些病患同意。此外，上市後承諾及適應症擴展等領域，預計也將受益於此。

然而，實境數據本身也存在挑戰，例如資料不完整、編碼不一致、追蹤時間不一以及選擇偏差等。 Jen Lamppa 提醒，監管機構仍期望藥廠能主動以既定的數據標準來處理這些複雜性，並優先考慮數據可追溯性，從研究一開始就解決偏差問題。她強調，隨機對照試驗仍是關鍵性申請的證據標準，新指南僅是將RWE的角色正式化為輔助性工具，而非取代傳統試驗。

對於藥物和生物製劑，美國FDA已表示未來將考慮更新平行指南。在此之前，相關藥廠若欲採用可能不包含完整病人層級數據的RWE方法，仍應持續與FDA進行早期溝通，並採個案審查方式。這項趨勢對於全球藥廠具參考價值，未來若擴展至藥物領域，可能提供台灣生技製藥業者在產品開發與上市審批策略上重要借鑑。